Gentherapie

Ein internationales Team berichtet im Journal "Nature" davon, dass ein Mann mit der erblichen Blutkrankheit β-Thalassämie erfolgreich mit einer Gentherapie behandelt worden ist.

Bei einigen Erbkrankheiten ist Gentherapie mittels viral veränderter eigener Stammzellen in beeindruckender Weise gelungen. Das Fallbeispiel des Wiskott-Aldrich-Syndroms.

Genetisch bedingte (X-chromosomale) Rot-Grün-Blindheit konnte bei ausgewachsenen Affen durch Gentherapie behoben werden. In Studien eines Forscherteams an der University of Washington in Seattle wurde männlichen rot-grün-blinden Totenkopfäffchen  das zur  Farberkennung wesentliche  L-Opsin-Gen humanen Ursprungs mittels eines viralen Vektors hinter die Retina injiziert. Das Farbsehvermögen bildete sich innerhalb von 20 Wochen nach dieser Therapie dauerhaft aus.